Teplizumab ist zugelassen bei Personen ab acht Jahren mit Typ-1-Diabetes im Stadium 2, um die Progression in das Stadium 3 zu verzögern. Seit Kurzem ist der Antikörper in Deutschland erhältlich. Nun hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) eine Nutzenbewertung vorgelegt – mit dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist.
In der Analyse wurde zwischen zwei Patientenkollektiven unterschieden: Erwachsene und Kinder mit oder ohne familiäre Vorbelastung. Denn in der zulassungsrelevanten Studie TN-10 hatte der Hersteller lediglich Menschen mit familiärer Vorbelastung eingeschlossen. Das IQWiG kommt zu dem Schluss:
- “Für Erwachsene und Kinder ohne familiäre Vorbelastung liegen aus der Studie TN-10 keine Daten für die Bewertung des Zusatznutzens von Teplizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (beobachtendes Abwarten, Anm. d. Red.) vor. Ein Zusatznutzen ist für diese Patientengruppe nicht belegt.”
- “Für Erwachsene und Kinder mit familiärer Vorbelastung gibt es keinen Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen von Teplizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Ein Zusatznutzen ist für diese Patientengruppe nicht belegt.”
Zwar erkennt das IQWiG bei Personen mit familiärer Vorbelastung durchaus einen Effekt: “Beim Endpunkt Manifestation des Typ-1-Diabetes zeigt sich in der Analyse zur Zeit bis zur Manifestation des Typ-1-Diabetes (Stadium 3) ein statistisch signifikanter Vorteil von Teplizumab im Vergleich mit Placebo. Es ergibt sich im Median eine Verzögerung von zwei Jahren.”
Aber: “Die Beobachtungsdauer ist zu kurz, um zu untersuchen, ob das Auftreten eines Typ-1-Diabetes durch Teplizumab gänzlich verhindert werden kann. Es ist zudem unklar, inwieweit durch die beobachtete Verzögerung der Langzeitverlauf der Erkrankung (insbesondere das Auftreten von mikro- und makrovaskulären Folgekomplikationen) positiv beeinflusst wird.”
Zudem habe sich für den Endpunkt schwere unerwünschte Nebenwirkungen (besonders hinsichtlich einer Lymphopenie) ein signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen zum Nachteil von Teplizumab gezeigt. “Es ergibt sich ein Anhaltspunkt für einen höheren Schaden von Teplizumab im Vergleich zu beobachtendem Abwarten”, bilanziert das IQWiG.
